Onderzoekers en artsen van het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) hebben een nieuwe vorm van stamcelgentherapie ontwikkeld voor de aangeboren afweerziekte Severe Combined Immunodeficiency (SCID). Deze unieke therapie is de eerste door Nederland ontwikkelde stamcelgentherapie die zal worden toegepast op patiënten.
Patiënten met SCID worden op het moment behandeld door middel van een stamceltransplantatie. Voor de helft van de patiënten is de behandeling echter problematisch, omdat er voor hen geen passende stamceldonor beschikbaar is. Bij de door het LUMC ontwikkelde stamceltherapie wordt dit probleem opgelost, omdat de patiënten bij deze behandeling ‘hun eigen donor’ zijn.